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近年來，多款罕見病藥物獲批上市，并通過談判納入國家醫保目錄，這在解決患者藥物支付問題的同時，也將進一步鼓勵藥企的創新投入。

在第十五個國際罕見病日之際，沙利文聯合病痛挑戰基金會于27日發布《2022中國罕見病行業趨勢觀察報告》（下稱《報告》）。《報告》從罕見病藥物研發、供給保障、資本投入、綜合服務體系等角度研判趨勢，藥物研發則是其中重點。

圖為2018年罕見病目錄發布后的上市的罕見病藥物，數據來源：NMPA、國家及各地醫保局

根據《報告》顯示，罕見病藥物的臨床研發成功率較其他疾病藥物要更高，這將進一步鼓勵藥企做創新投入。

詳細來看，臨床I期到II期罕見病藥物的成功率為67%，所有疾病藥物為52%，臨床II期到III期罕見病藥物的成功率為44.6%，而所有疾病藥物為28.9%。

而從研發到上市全周期來看，罕見病藥物臨床I期到獲批的成功率17%，而所有疾病的研發成功率為 7.9%，僅為罕見病藥物的一半。

為此，沙利文大中華區合伙人兼董事總經理毛化在接受第一財經采訪時表示，罕見病藥物臨床研發成功率的提升，一方面意味著各藥企對于罕見病發病機理的探索、基礎研究更加重視，另一方面，諸如基因療法等新興技術等，也在配合罕見病發病機理研究層面提供了有力支撐，并加快了研發進程。

《報告》還稱，頂層利好政策為藥企戰略布局提供方向。比如，境外罕見病藥物可通過納入“臨床急需”或經CDE（國家藥監局藥品審評中心）評估滿足安全有效且無種族差異的要求，從而豁免臨床試驗；這些都大大縮短了境外罕見病新藥在國內的上市時間，提升了藥企引進罕見病新藥的積極性。

《報告》還顯示，除自主研發，企業還趨向于引進境外臨床II~III期的項目來布局產品管線。比如，專注于罕見病領域的生物醫藥公司北海康成，擁有針對部分患者人數較多的罕見疾病以及罕見腫瘤適應癥的13個創新產品管線，其中3 個產品已上市、4個產品已經進入臨床試驗階段；曙方醫藥也在今年1月宣布與Santhera制藥達成合作，獲得罕見病新藥Vamorolone在大中華區開發和商業化權益。

毛化告訴記者，對于有明確適應癥的藥物，國內藥企目前還是會以原研為主，很少會去做仿制藥；這是因為許多罕見病尚缺乏有明確適應癥治療藥物，大多正處于研發中，國內藥企有機會脫穎而出，況且我國還為創新藥開設上市綠色通道。而對于已在全球獲批的藥物，其仍有較長的專利保護期，未來，國內藥企也可以通過引進境外藥物來實現患者的可及性。